PHARMA NEWS - odborný časopis

Regulace látek lidského původu: implementace Nařízení SoHO do české legislativy.

Evropské nařízení č. 2024/1938 o látkách lidského původu představuje nejvýznamnější reformu regulace biologických materiálů lidského původu za posledních dvacet let. Toto Nařízení o látkách lidského původu, známé pod akronymem SoHO (Substances of Human Origin), vytváří komplexní právní rámec pro nakládání s krví, tkáněmi, buňkami a dalšími látkami lidského původu, které jsou nenahraditelnou součástí moderní medicíny.

Česká republika v současnosti připravuje plnou implementaci evropského nařízení do našeho právního řádu a stanovení specifik v oblastech ponechaných na uvážení členských států.

Samotná definice látek lidského původu je v nařízení koncipována velmi široce jako jakákoliv látka odebraná z lidského těla bez ohledu na to, zda obsahuje živé buňky či nikoliv, včetně přípravků z látky lidského původu vzniklé zpracováním takové látky.  Jedná se zejména o tyto látky:

-   darovanou krev a krevní složky, tkáně a buňky, včetně krvetvorných kmenových buněk z periferní krve, z pupečníkové krve nebo z kostní dřeně,

-   reprodukční buňky a tkáně, embrya, plodové tkáně a embrya a dospělé a embryonální kmenové buňky, 

-    odebrané orgány za účelem oddělení tkání nebo buněk (např. chlopně ze srdce nebo Langerhansovy ostrůvky ze slinivky břišní),

-    lidské mateřské mléko (není-li používáno výhradně ke krmení vlastního dítěte),

-  střevní mikrobiota,

-    jakékoliv jiné látky lidského původu, které by mohly být v budoucnu použity u člověka.

Tato definice záměrně pokrývá široké spektrum biologických materiálů používaných v medicíně. Mezi tradiční látky lidského původu patří krev a krevní složky používané pro transfuze, reprodukční buňky využívané v asistované reprodukci a hematopoetické kmenové buňky. Zásadní novinkou je zahrnutí dosud neregulovaných látek, především zpracovaného mateřského mléka, pokud toto neslouží pro výživu vlastního dítěte, a střevní mikrobioty.

Potřeba této komplexní reformy vychází z nedostatků dosavadního regulačního rámce založeného na směrnicích z let 2002-2004, které sice vytvořily základní standardy, ale postupně zastaraly a nedokázaly reagovat na dynamický rozvoj biomedicíny. Především nepokrývaly řadu inovativních látek a terapií, což vytvářelo regulační vakuum a právní nejistotu. Dalším problémem byla rozdílná implementace směrnic v jednotlivých členských státech, která vedla k různým standardům kvality a bezpečnosti napříč EU. Pacient podstupující léčbu v České republice tak mohl mít jinou úroveň ochrany než pacient v sousedním Německu nebo Rakousku. Směrnice také vykazovaly značnou rigiditu vůči vědeckému pokroku. Různé národní standardy navíc vytvářely významné bariéry pro přeshraniční výměnu vzácných tkání nebo specializovaných přípravků mezi zeměmi, což mohlo ohrozit pacienty potřebující urgentní léčbu.

Nařízení jako přímo použitelný právní předpis tyto nedostatky řeší. Od 7. srpna 2027 budou platit identická pravidla ve všech členských státech EU, což zajistí okamžitou harmonizaci a stejnou úroveň ochrany pro všechny evropské občany. Flexibilita je zajištěna prostřednictvím delegovaných aktů, které umožňují Evropské komisi rychle aktualizovat technické požadavky bez nutnosti měnit základní nařízení. To je zásadní pro promptní reakci na nové vědecké poznatky, emergentní rizika nebo inovativní terapeutické postupy. Jednotné standardy odstraní dosavadní bariéry a významně usnadní sdílení vzácných tkání, specializovaných přípravků nebo kritických látek v případě jejich lokálního nedostatku.

V českém kontextu připravovaný zákon svěřuje klíčové strategické a koncepční pravomoci Ministerstvu zdravotnictví. Mimořádně důležitá je role ministerstva v oblasti zajištění dostupnosti kritických látek lidského původu, tedy těch SoHO, jejichž nedostatek by ohrozil zdraví populace. Ve spolupráci se Státním ústavem pro kontrolu léčiv bude ministerstvo vyhodnocovat a zajišťovat dostatečné a přiměřené dodávky těchto látek prostřednictvím strategií náboru a udržení dárců, podpory dobrovolného a bezplatného dárcovství a optimalizace využití dostupných zdrojů. Ministerstvo rovněž vypracuje vnitrostátní nouzové plány pro kritické látky a bude rozhodovat o mimořádných opatřeních v krizových situacích, jako jsou pandemie a přírodní katastrofy.

Zvláštní pozornost si zaslouží pravomoc ministerstva rozhodovat o povolení kompenzací živým dárcům. Tato citlivá oblast vyžaduje pečlivé vyvážení principu altruistického dárcovství s praktickými potřebami zajištění dostatečného počtu dárců. Ministerstvo bude muset stanovit transparentní kritéria, která umožní kompenzace například za ztrátu výdělku, cestovní náklady či nepohodlí spojené s darováním, aniž by došlo k nežádoucí komercializaci lidského těla nebo vytvoření trhu s orgány a tkáněmi.

Státní ústav pro kontrolu léčiv získává podle návrhu zákona zcela novou dimenzi svých kompetencí, bude vykonávat přímý dohled nad všemi subjekty zabývajícími se látkami lidského původu prostřednictvím jejich registrace, povolování zařízení a pravidelných inspekcí. Klíčovou novou pravomocí je povolování jednotlivých přípravků z látek lidského původu, kdy každý zpracovaný přípravek bude muset projít důkladným hodnocením přínosů a rizik, validací postupů zpracování a případným monitorováním klinických výstupů. Tento přístup je analogický jako při schvalování léčivých přípravků a zajistí, že pacienti dostanou pouze ověřené a bezpečné produkty.

V oblasti mezinárodní spolupráce SÚKL a MZD reprezentují Českou republiku v pracovních skupinách a výborech EU, zajišťují komunikaci s Evropskou komisí a příslušnými orgány ostatních členských států. SÚKL bude spravovat systém rychlého varování pro závažné nežádoucí reakce a události s přeshraničním dopadem, což je klíčové pro okamžité sdílení informací o rizicích. Pokud se například v Itálii objeví riziková tkáň distribuovaná do více zemí, SÚKL se o tom dozví během hodin a bude moci okamžitě přijmout ochranná opatření.

Nový systém vigilance představuje kvalitativní skok v zajištění bezpečnosti. SÚKL bude odpovídat za dohled nad hlášením, řešením a hodnocením závažných nežádoucích reakcí a událostí, přičemž každoročně předloží Evropské komisi souhrnnou zprávu. Analýza těchto hlášení povede k identifikaci systémových rizik a jejich prevenci, každý incident se tak stane poučením pro celou EU. Výroční zprávy o bezpečnosti budou veřejně dostupné, což zvýší transparentnost systému a důvěru veřejnosti.

Implementace jednotného evropského kódu zajistí kompletní sledovatelnost každé jednotky SoHO od dárce k příjemci, a to i přes hranice států. V případě problému bude možné okamžitě identifikovat a kontaktovat všechny příjemce potenciálně rizikového materiálu. Unikátní identifikace také eliminuje riziko záměny vzorků nebo podání nesprávného přípravku, což je zejména v urgentních situacích kritické pro bezpečnost pacientů.

Systém monitoringu a plánování kritických látek přinese prevenci nedostatků prostřednictvím kontinuálního sledování zásob a předvídání možných krizí. V případě lokálního nedostatku například vzácné krevní skupiny bude možné rychle mobilizovat pomoc z jiných členských států EU na základě principu evropské solidarity. Definované minimální strategické zásoby kritických látek zajistí připravenost zdravotního systému na mimořádné situace, ať už jde o hromadné neštěstí, teroristický útok nebo přírodní katastrofu.

Pro pacienty nařízení přináší významné zvýšení bezpečnosti prostřednictvím standardizovaného vyšetření dárců, které zajistí stejně důkladné posouzení zdravotního stavu bez ohledu na místo darování. Všechny postupy zpracování budou muset prokázat, že zachovávají terapeutickou účinnost látky při minimalizaci rizik. Pacienti také dostanou standardizované informace o původu, zpracování a potenciálních rizicích používaných látek.

Ochrana dárců je zajištěna přísnými limity pro frekvenci a objem odběrů, které chrání jejich zdraví. U některých typů darování, zejména u experimentálních nebo nových postupů, bude zajištěno dlouhodobé sledování zdravotního stavu dárců. Nařízení také zdůrazňuje altruistickou povahu dárcovství a požaduje jeho společenské ocenění.

Významným přínosem nařízení je podpora inovací a vědeckého pokroku. Vytváří jasný regulační rámec pro klinické hodnocení nových terapií s jednotnými pravidly pro studie, což usnadní provádění multicentrických výzkumných projektů napříč EU. Harmonizované postupy schvalování zkrátí čas od vývoje inovativní terapie k jejímu použití u pacientů. Povinné sdílení dat z klinických studií urychlí vědecký pokrok a zabrání duplicitním výzkumům. Technologicky neutrální definice SoHO automaticky pokrývá budoucí inovace bez nutnosti změny legislativy, což je klíčové v době rychlého rozvoje buněčných a genových terapií.

Pro česká zdravotnická zařízení implementace nařízení představuje jak výzvu, tak příležitost. Zařízení transfuzní služby získají jednotné postupy kompatibilní s celou EU, možnost snadnější výměny krevních přípravků při lokálních nedostatcích a vyšší prestiž díky splnění náročných evropských standardů. Centra asistované reprodukce budou mít jasná pravidla pro přeshraniční darování gamet, standardizované protokoly kryokonzervace a právní jistotu při používání nových technik. Tkáňové banky profitují z rozšířeného trhu pro specializované tkáně, sdílení nejlepších postupů zpracování a uznání kvality českých tkání v zahraničí.

Přechodná ustanovení nařízení jsou nastavena velkoryse. Stávající transfuzní a tkáňová zařízení se automaticky považují za držitele příslušných povolení, ale budou muset postupně splnit nové požadavky. Subjekty nově podléhající regulaci budou mít čas do 8. listopadu 2027 na podání žádostí o registraci a povolení. Do 8. srpna 2029 bude možné distribuovat SoHO skladované před účinností nařízení podle původních pravidel, což zajistí plynulý přechod bez ohrožení kontinuity péče.

Implementace nařízení o látkách lidského původu představuje historickou příležitost pro české zdravotnictví posunout se na špičku evropské úrovně v oblasti bezpečnosti a kvality biologických terapií. Přestože realizace vyžaduje značné úsilí všech zúčastněných stran, benefity v podobě vyšší bezpečnosti pacientů i dárců, lepší dostupnosti kritických látek, podpory vědeckého pokroku a odstranění bariér pro přeshraniční spolupráci jasně převažují nad počátečními náklady a organizačními změnami. Česká republika má díky své dlouholeté tradici kvalitní transfuzní služby, rozvinuté transplantační medicíny a silného výzkumného zázemí výborné předpoklady nejen splnit požadavky nařízení, ale stát se lídrem v oblasti látek lidského původu v rámci Evropské unie.

Klíčem k úspěchu bude koordinovaná spolupráce ministerstva zdravotnictví, SÚKL a zdravotnických zařízení při budování moderního, bezpečného a efektivního systému regulace látek lidského původu pro 21. století.